Scienziati provano a modificare il DNA di un paziente

Un team di scienziati californiani ha tentato l'impossibile: modificare il DNA di un paziente per curare una rara malattia

Alcuni scienziati americani hanno provato a modificare il DNA di un paziente. Si tratta di un esperimento unico al mondo, in cui gli esperti statunitensi hanno cercato di cambiare in modo permanente il DNA di una persona con l’obiettivo di curare una malattia rara.

L’esperimento è stato realizzato qualche giorno fa ad Oakland, in California, Stati Uniti. Il paziente che si è sottoposto alla delicata operazione si chiama Brian Madeux, ha 44 anni e soffre di una rara malattia metabolica, denominata sindrome di Hunter. Per ora sembra che l’intervento sia riuscito, ma il risultato sarà chiaro solamente fra 3 mesi. Nel frattempo gli studiosi sono pronti a testare la tecnica anche su altre malattie, come l’emofilia.

Il metodo scelto dai medici della California è molto diverso dal Crispr, il famoso “taglia e incolla” del Dna che è stato introdotto di recente. Il sistema sperimentato su Brian si chiama “nucleasi delle dita di zinco”. In sostanza si tratta di forbici molecolari che ricercano e tagliano una parte di Dna. Le istruzioni per intervenire vengono inserite in un virus appositamente alterato per non provocare infezioni e trasferire le informazioni dentro le cellule.

Miliardi di copie sono state iniettate tramite vena e il virus ha viaggiato sino ad arrivare al fegato, dove le cellule hanno usato le istruzioni per realizzare le “dita di zinco” e preparare un gene correttivo. Dopo che il Dna è stato tagliato il gene si è inserito, consentendo alla cellula di produrre l’enzima che manca al paziente.

“Voglio assumermi questo rischio – ha detto Brian, che arriva da Phoenix in Arizona – Spero che aiuterà me e altre persone”. La sindrome di Hunter colpisce  10.000 persone al mondo. Chi ne soffre infatti non ha un gene che produce un enzima con il compito di scindere i carboidrati.  Quasi tutti i malati muoiono molto giovani a causa di paresi facciali, perdita di udito, raffreddori, otiti, problemi cardiaci, respiratori e dell’apparato digerente. I pazienti con la sindrome di Hunter accusano anche patologie alla pelle e agli occhi, disturbi al cervello, problemi alle ossa e alle articolazioni.

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